异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1) 活性位点内关键精氨酸残基 (R132) 的体细胞点突变赋予癌细胞一种新的功能，导致癌代谢产物d-2-羟基戊二酸 (2-HG) 的产生。2-HG 水平升高与表观遗传改变和细胞分化受损有关。IDH1 突变已在多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤中被发现。本文报道了 AG-120（ivosidenib）的发现，AG-120 是一种 IDH1 突变酶抑制剂，在肿瘤模型中可显著降低 2-HG 水平，并能诱导原发性急性髓系白血病 (AML) 患者样本在体外分化。来自招募携带 IDH1 突变癌症患者的 I 期临床试验的初步数据显示，AG-120 具有可接受的安全性和临床活性。
